Santhera soumet une question d’accréditation de pari sur le marché à


Pratelen, Confédéré,
3 octobre2022 – Santhera Pharmaceuticals (SIX : SANN) avis que la association a déposé une question d’accréditation de pari sur le marché (AMM) contre de l’Factorerie occidentale des médicaments (EMA) quant à la vamorolone entre le cohésion de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Au cœur de la affichage de l’AMM se trouvent les éventualité positives d’une reportage champion de niveau 2b VISION-DMD qui comprenait (1) une amplitude de 24 semaines démontrant l’rendement et l’bénignité de la vamorolone (2 et 6 mg/kg/fois) relativement à la prednisone (0,75 ) mg/kg/fois) et un double-aveugle, suivis d’une (2) amplitude de 24 semaines quant à apprécier le extérieur de l’rendement et glaner des éventualité supplémentaires sur l’bénignité et la tolérabilité à élevé aboutissement [1]. En excessif, le documentation comprend les éventualité de triade actions ouvertes entre lésiner la vamorolone a été administrée à des doses comprises pénétré 2 et 6 mg/kg/fois chez une amplitude de cohésion complète empressement jusqu’à 30 paye. [2].

“Duchen est une attaque débilitante qui poster les patients qui ont disette de traitements efficaces et capital tolérés”, a-t-il carré. Shabeer Hashem, MD, CMO comme Santhera. “À nous prise de l’UE représente une règne importante poésie la pari à clause de la vamorolone aux patients atteints de DMD sur les marchés occidentaux respectifs et quelques-uns sommeils impatients de étudier en personnelle contribution derrière l’EMA au leçon du mouvement d’abordage.”

Aux Récapitulations-Unis, Santhera prévoit de mettre au point un atterrissement de question de dépense breuvage (NDA) quant à la vamorolone entre la DMD contre de la Food and Drug Intendance (FDA) au quatrième trimestre 2022.

La vamorolone a reçu le protocole de breuvage abandonné aux Récapitulations-Unis et en vierge quant à la DMD, et a règlement des classifications de maladies pédiatriques accélérées et uniques par la Food and Drug Intendance des Récapitulations-Unis et Promising Innovative Medicine (PIM) du UK MHRA quant à la DMD.

À pic de Vamorolone
La vamorolone est un breuvage de percussion adversaire qui a le même actualité d’procès de prise aux récepteurs que les corticostéroïdes pourtant rythmé son émoi en crédit et en tellement que tel est un breuvage antiphlogistique aliéné. [2-5]. Ce marche a montré le possible de « découpler » l’rendement des problèmes de calme des stéroïdes, et la vamorolone pourrait en conséquence sourdre puisque une faculté aux corticostéroïdes existants, qui sont la normalité assidue de assainissement comme les bambins et les bambins atteints de dystrophie musculaire. Entre l’reportage champion VISION-DMD, la vamorolone a accédé le démonstration d’estimation considérable du moment d’relâche éveillé (TTSTAND) par opposition à double-aveugle (p = 0,002) à 24 semaines de cohésion et a montré un bon tracé de calme et de bienveillance. [1]. Les mode indésirables les mieux fréquents relativement au double-aveugle entre l’reportage VISION-DMD trouvaient les caractéristiques cushingoïdes, les vomissements et la absence en vitamine D. Les mode indésirables trouvaient communément d’acmé fataliste à retenue. La vamorolone est un breuvage perplexe et son destination n’est ce jour approuvée par aucune dignitaire hygiénique.

Références:
[1] Guglieri M et al (2022). Gamma Neurol. Habillement en haie le 29 août 2022. doi : 10.1001/jamaneurol.2022.2480. de issue en issue.
[2] Mah G.K. et hétéroclites (2022). Gamma neto est grand. 2022 ; 5 (1) : e2144178. doi : 10.1001/jamanetworkopen.2021.44178. de issue en issue.
[3] Guglieri M et al (2022) JAMA. doi: 10.1001/jama.2022.4315.001
[4] Heier CR et al (2019). Anneau des sciences de la vie DOI : 10.26508.0
[5] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117 : 24285-24293

À pic de la dystrophie musculaire de Duchenne
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une attaque génique parsemé liée au chromosome X, qui affecté grossièrement malheureusement les bonshommes. La DMD est caractérisée par une angor qui apparaît à la agnelage ou peu de moment ultérieurement. L’angor entraîne une fibrose musculaire et se annoncé médicalement par une abâtardissement et une pâmoison musculaires progressives. Les principales étapes de la attaque sont la épanchement de la bazar, la épanchement de l’diététique émancipé, l’introduction de la aérage assistée et la rechute de la cardiomyopathie. La DMD ruiné l’croyance de vie endroit la quatrième décennie en justification d’une déficit respiratoire et/ou cardiaque.

À pic de Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX : SANN) est une association pharmaceutique marguillier spécialisée entre le aggravation et la exploitation de médicaments innovants quant à les maladies neuromusculaires et pulmonaires uniques derrière des besoins médicinaux non satisfaits. Santhera détient une visa farouche quant à toutes les indications entre le monde de la vamorolone, un stéroïde dissociatif pourvu d’un dépense actualité d’procès, qui a été regardé entre une reportage champion comme des patients atteints de DMD puisque faculté aux corticostéroïdes normes. La association prévoit d’clore la prise continue de son documentation d’alignement de la vamorolone contre de la Food and Drug Intendance des Récapitulations-Unis au quatrième trimestre 2022. Le oléoduc en niveau hospice comprend quand le lonodelestat quant à le cohésion de la mucoviscidose (FK) et d’hétéroclites maladies pulmonaires neutrophiles. . Santhera n’a pas reçu de visa sur son primordial article reconnu, Raxone® (idébénone), en aspect de l’Amérique du Arctique et de la France quant à le cohésion de la neuropathie panorama communicable de Leber (NOHL) du collaboration Chiesi. À cause mieux d’informations, s’il vous-même plaît visitez www.santhera.com.

Raxón® C’est une cachet déposée de Santhera Pharmaceuticals.

À pic de ReveraGen BioPharma
ReveraGen a été fondée en 2008 quant à allonger des médicaments stéroïdiens dissociatifs de inauguration éducation quant à le cohésion de la dystrophie musculaire de Duchenne et d’hétéroclites insurrection inflammatoires documents. Le aggravation du mélangé considérable de ReveraGen, la vamorolone, a été ininterrompu par des partenariats derrière des organisations du monde radical, spécialement Muscular Dystrophy Union USA, Grand-père Project Muscular Dystrophy, Foundation to Eradicate Duchenne, Save Our Sons, JoinJack, Fonctionnement Duchenne, CureDuchenne, Ryan’s Quest, Alex’s Wish, DuchenneUK, Pietro’s Fight, Michael’s Exégèse, Duchenne Research Fund et la fiasco de Duchenne Canada. ReveraGen a quand règlement le sang étai du préfecture nord-américain de la Haubert (CDMRP), des Citoyen Institutes of Health (NCATS, NINDS et NIAMS) et de la Licence occidentale (Horizons 2020). www.reveragen.com

À cause mieux d’question veuillez voir:

Santhera
Santhera Pharmaceuticals Omnium SA, Hohenrainstrasse 24, CH-4133 Pratteln
public-relations@santhera.com ou
Eva Callias, formé des procès-verbaux derrière les investisseurs et des communications
Bigophone : +41 79875 27 80
eva.kalias@santhera.com

ReveraGen BioPharma
Eric Hoffman, Ph.D., administrateur et maître de la chemin
Bigophone : +1 240-672-0295
eric.hoffman@reveragen.com

Poster de non-responsabilité / Énoncés prospectifs
Cette rapport ne constitue pas une acompte ou une conjuration à admettre ou à échanger des titres de Santhera Pharmaceuticals Omnium AG. Cette livre peut tenir certaines déclarations prospectives au sujet de la association et ses activités. Ces déclarations impliquent les gens risques, incertitudes et hétéroclites facteurs qui pourraient agissant en acabit que les résultats réels, la modalités banquière, la victoire ou les réalisations de la Confrérie diffèrent considérablement de iceux exprimés ou sous-entendus entre ces déclarations. Les lecteurs ne doivent en conséquence pas se snob absurdement à ces déclarations, en spécifique entre le châssis de plein apparentement ou homologation d’placement. La Confrérie décline toute amendée de fonder à fois ces déclarations prospectives.

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