Santhera instruction une question d’accréditation de défi sur le marché malgré de l’Commerce occidentale des médicaments dans le appointements de Vamorolone pendant la myopathie de Duchenne

Santhera Pharmaceuticals Consortium SA


Pratelen, Huissier,
3 octobre2022 – Santhera Pharmaceuticals (SIX : SANN) averti que la groupe a déposé une question d’accréditation de défi sur le marché (AMM) malgré de l’Commerce occidentale des médicaments (EMA) dans la vamorolone pendant le appointements de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).

Au cœur de la énonciation de l’AMM se trouvent les éventualité positives d’une exercice soutien de étape 2b VISION-DMD qui comprenait (1) une bascule de 24 semaines démontrant l’crédit et l’bénignité de la vamorolone (2 et 6 mg/kg/aération) relativement à la prednisone (0,75 ) mg/kg/aération) et un double-aveugle, suivis d’une (2) bascule de 24 semaines dans arbitrer le extérieur de l’crédit et butiner des éventualité supplémentaires sur l’bénignité et la tolérabilité à mince limite [1]. En immodéré, le documentation comprend les éventualité de triade corvées ouvertes pendant à laquelle la vamorolone a été administrée à des doses comprises dans 2 et 6 mg/kg/aération pour une bascule de appointements entière activité jusqu’à 30 traitement. [2].

“Duchennes est une trouble débilitante qui affecté les patients qui ont goût de traitements efficaces et capital tolérés”, a-t-il promis. Shabeer Hashem, MD, CMO parmi Santhera. “À nous captivité de l’UE représente une moment importante beauté la défi à clause de la vamorolone aux patients atteints de DMD sur les marchés occidentaux respectifs et certains totaux impatients de chauffer en exiguë contribution puis l’EMA au conseil du progrès d’recherche.”

Aux Récapitulations-Unis, Santhera prévoit de mettre au point un magasin de question de débours purge (NDA) dans la vamorolone pendant la DMD malgré de la Food and Drug Fonction publique (FDA) au quatrième trimestre 2022.

La vamorolone a réussi le convention de purge prunelle aux Récapitulations-Unis et en terre dans la DMD, et a quittance des classifications de maladies pédiatriques accélérées et particuliers par la Food and Drug Fonction publique des Récapitulations-Unis et Promising Innovative Medicine (PIM) du UK MHRA dans la DMD.

Opportunément de Vamorolone
La vamorolone est un purge de examen postulant qui a le même actualité d’procédure de badinage aux récepteurs que les corticostéroïdes néanmoins régulier son passage en agrément et en autant que tel est un purge antibiotique démente. [2-5]. Ce agencement a montré le possible de « découpler » l’crédit des problèmes de tranquillité des stéroïdes, et la vamorolone pourrait de ce fait surnager même une alternance aux corticostéroïdes existants, qui sont la moyenne régulière de prophylaxie parmi les petits et les rejetons atteints de dystrophie musculaire. Chez l’exercice soutien VISION-DMD, la vamorolone a abordé le critérium d’aperçu proviseur du période d’rémission alerte (TTSTAND) a contrario double-aveugle (p = 0,002) à 24 semaines de appointements et a confirmé un bon tracé de tranquillité et de acceptabilité. [1]. Les nouveauté indésirables les avec fréquents relativement au double-aveugle pendant l’exercice VISION-DMD subsistaient les caractéristiques cushingoïdes, les vomissements et la inattention en vitamine D. Les nouveauté indésirables subsistaient couramment d’luminescence insouciante à invisible. La vamorolone est un purge irréligieux et son destination n’est affamer approuvée par aucune circonspection hygiénique.

Références:
[1] Guglieri M et al (2022). Gamma Neurol. Uniforme en angle le 29 août 2022. doi : 10.1001/jamaneurol.2022.2480. de bout en bout.
[2] Mah G.K. et discordantes (2022). Gamma neto est affable. 2022 ; 5 (1) : e2144178. doi : 10.1001/jamanetworkopen.2021.44178. de bout en bout.
[3] Guglieri M et al (2022) JAMA. doi: 10.1001/jama.2022.4315.001
[4] Heier CR et al (2019). Coordination des sciences de la vie DOI : 10.26508.0
[5] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117 : 24285-24293

Opportunément de la dystrophie musculaire de Duchenne
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une trouble héréditaire inhabituel liée au chromosome X, qui affecté approximativement simplement les personnes. La DMD est caractérisée par une amygdalite qui apparaît à la introduction ou peu de période derrière. L’amygdalite entraîne une fibrose musculaire et se éclatant médicalement par une avarie et une éclampsie musculaires progressives. Les principales étapes de la trouble sont la gaspillage de la pacte, la gaspillage de l’diététique isolationniste, l’acceptation de la répartition assistée et la cheminement de la cardiomyopathie. La DMD bouge l’confiance de vie endroit la quatrième décennie en décharge d’une bêtise respiratoire et/ou cardiaque.

Opportunément de Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX : SANN) est une groupe pharmaceutique cerbère spécialisée pendant le propagation et la mercatique de médicaments innovants dans les maladies neuromusculaires et pulmonaires particuliers puis des besoins médicinaux non satisfaits. Santhera détient une consentement entière dans toutes les indications pendant le monde de la vamorolone, un stéroïde dissociatif pourvu d’un débours actualité d’procédure, qui a été étudié pendant une exercice soutien parmi des patients atteints de DMD même alternance aux corticostéroïdes normes. La groupe prévoit d’consommer la captivité continue de son documentation d’alignement de la vamorolone malgré de la Food and Drug Fonction publique des Récapitulations-Unis au quatrième trimestre 2022. Le oléoduc en étape sanatorium comprend puisque le lonodelestat dans le appointements de la mucoviscidose (FK) et d’discordantes maladies pulmonaires neutrophiles. . Les loyaux de Santhera ne sont pas concédés inférieurement consentement dans son élémentaire contrecoup entendu, Raxone® (idébénone), en apparent de l’Amérique du Polaire et de la France dans le appointements de la neuropathie perspective inné de Leber (NOHL) du bloqué Chiesi. Quant à avec d’informations, s’il toi-même plaît visitez www.santhera.com.

Raxón® C’est une barbe déposée de Santhera Pharmaceuticals.

Opportunément de ReveraGen BioPharma
ReveraGen a été fondée en 2008 dans grossir des médicaments stéroïdiens dissociatifs de vernissage ordre dans le appointements de la dystrophie musculaire de Duchenne et d’discordantes insurrection inflammatoires histoires. Le propagation du hybride proviseur de ReveraGen, la vamorolone, a été invariable par des partenariats puis des organisations du monde catégorique, particulièrement Muscular Dystrophy Analogie USA, Allié Project Muscular Dystrophy, Foundation to Eradicate Duchenne, Save Our Sons, JoinJack, Part Duchenne, CureDuchenne, Ryan’s Quest, Alex’s Wish, DuchenneUK, Pietro’s Fight, Michael’s Exposé, Duchenne Research Fund et la fiasco de Duchenne Canada. ReveraGen a puisque quittance le indulgent squelette du district nord-américain de la Cuirasse (CDMRP), des Individu Institutes of Health (NCATS, NINDS et NIAMS) et de la Diplôme occidentale (Horizons 2020). www.reveragen.com

Quant à avec d’interrogation veuillez voir:

Santhera
Santhera Pharmaceuticals Consortium SA, Hohenrainstrasse 24, CH-4133 Pratteln
public-relations@santhera.com ou
Eva Callias, gestionnaire des rapports puis les investisseurs et des communications
Bigophone : +41 79875 27 80
eva.kalias@santhera.com

ReveraGen BioPharma
Eric Hoffman, Ph.D., monarque et contre-amiral de la administration
Bigophone : +1 240-672-0295
eric.hoffman@reveragen.com

Appréciation de non-responsabilité / Énoncés prospectifs
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